התרופה טפמידיס מאושרת במדינות רבות לטיפול בקרדיומיופתיה על רקע עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי. במחקר זה דיווחו על אודות יעילות ארוכת טווח של טפמידיס מתוך הארכה לטווח ארוך (Long Term Extension - LTE) של מחקר ATTR-ACTי(Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial).
עוד בעניין דומה
מטופלים עם קרדיומיופתיה על רקע עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי שהשלימו את שלב המחקר הראשוני ATTR-ACT אופשרו להתגייס ל-LTE של המחקר. במחקר ההמשך, מטופלים שהוקצו במחקר הראשוני לקבלת טיפול עם טמפידיס המשיכו לקבל אותו באותו המינון. לעומת זאת, מטופלים מקבוצת האינבו במחקר הראשוני עברו הקצאה אקראית (ביחס של 2:1) לקבלת טפמידיס מגלומין במינון של 80 או 20 מ"ג.
במהלך המחקר, כלל הנבדקים עברו לטיפול עם טפמידיס free acid במינון של 61 מ"ג (שהינו שווה ערך למינון של 80 מ"ג טפמידיס מגלומין) בשל תיקון בפרוטוקול המחקר.
בניתוח הביניים, החוקרים העריכו את שיעורי התמותה מכל סיבה במטופלים שקיבלו טפמידיס מגלומין במסגרת ATTR-ACT ובהמשך ב-LTE, בהשוואה לאלה שקיבלו אינבו בשלב ATTR-ACT ועברו לטיפול עם טפמידיס במסגרת LTE.
משך המעקב החציוני עמד על 58.5 חודשים בקבוצה שקיבלו טפמידיס בכל משך המחקר (n=176) ו-57.1 חודשים בקבוצה שעברו מטיפול עם אינבו לטיפול עם טפמידיס (n=177).
תוצאות המחקר הדגימו כי עבור קבוצת הטיפול המתמשך עם טפמידיס נמצאו 79 (44.9%) מקרי מוות לעומת 111 (62.7%) בקבוצת אינבו-טפמידיס (יחס סיכונים של 0.59, רווח בר-סמך של 95%, 0.44-0.79; p<0.001).
כמו כן, נצפתה ירידה בשיעורי התמותה בקבוצת הטיפול המתמשך עם טפמידיס (בהשוואה לקבוצה שהתחילה עם אינבו ואח"כ עברה לטפמידיס) בתת הקבוצות של: עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי משתנה (יחס סיכונים של 0.57, רווח בר-סמך של 95% , 0.33-0.99; p=0.05), עמילואידוזיס טרנסתירטין לא גנטי (wild type) (יחס סיכונים של 0.61, רווח בר-סמך של 95%, 0.43-0.87; p=0.006) וחולים עם אי ספיקת לב בדרגה I ו-II (יחס סיכויים של 0.56, רווח בר-סמך של 95%, 0.38-0.82; p=0.003) או דרגה III (יחס סיכונים של 0.56, רווח בר-סמך של 95%, 0.56, רווח בר-סמך של 95%, 0.41-1.01; p=0.06) לפי ארגון הלב האמריקאי.
מסקנת החוקרים היא כי מטופלים שקיבלו בעבר אינבו וכעת מטופלים עם טפמידיס הציגו סיכויי שרידה פחותים מאשר אלה שטופלו עם טפמידיס מלכתחילה. ממצאים אלה מדגישים את החשיבות בזיהוי וטיפול מוקדמים ככל הניתן בחולים עם קרדיומיופתיה על רקע עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
תגובות אחרונות